在全球生命科技及產(chǎn)業(yè)革命的浪潮中，細(xì)胞和基因技術(shù)作為新一代精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)的代表，正引領(lǐng)生物制藥行業(yè)新一輪發(fā)展變革。日前，從市科委、中關(guān)村管委會獲悉，在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，北京已突破了一批關(guān)鍵技術(shù)，布局建設(shè)了一批工業(yè)級共性平臺，并推動了一批原創(chuàng)技術(shù)領(lǐng)先的藥物盡快進(jìn)入臨床、臨床研究或加速申報(bào)注冊，搶先布局未來健康產(chǎn)業(yè)新賽道。
對腫瘤細(xì)胞“精準(zhǔn)制導(dǎo)”
走進(jìn)位于大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地的北京藝妙辦公區(qū)，一面8米長的笑臉墻撲面而來。墻上有數(shù)百張笑臉，每一張笑臉都代表著一位被北京藝妙CAR-T產(chǎn)品所救治的晚期癌癥患者。
“讓癌癥不再是絕癥，是我們的愿望?！北本┧嚸钕嚓P(guān)負(fù)責(zé)人透露，半個月前，公司治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的CAR-T藥物獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書，這也是國內(nèi)首個獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的CAR-T細(xì)胞藥物。
CAR-T，是一種經(jīng)過人工改造、專門針對癌細(xì)胞的殺傷細(xì)胞。北京藝妙創(chuàng)始人兼CEO何霆介紹，在提取患者自身的T細(xì)胞后，用基因編輯手段裝上類似“鑰匙”的特殊分子，再將CAR-T細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，一旦接觸到有特定“鎖”的腫瘤細(xì)胞，CAR-T細(xì)胞就會被激活，并對腫瘤細(xì)胞進(jìn)行殺傷和清除。
作為一種全新的免疫療法，CAR-T細(xì)胞療法已成為當(dāng)下個性化治療惡性腫瘤的“明星療法”。基于這一“明星療法”，目前北京藝妙的研發(fā)管線已覆蓋了淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液腫瘤和肝癌、結(jié)直腸癌、黑色素瘤等實(shí)體腫瘤，其中進(jìn)展最快的適應(yīng)癥10月底提交藥品上市申請，有望成為國內(nèi)首個獲準(zhǔn)上市的原研治療晚期淋巴瘤CAR-T細(xì)胞治療藥物。
共性技術(shù)平臺為創(chuàng)新加速
隨著生物醫(yī)藥技術(shù)突飛猛進(jìn)，細(xì)胞與基因治療技術(shù)已成為醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新趨勢。然而，細(xì)胞與基因治療技術(shù)機(jī)制復(fù)雜、工藝開發(fā)難度大、產(chǎn)業(yè)化監(jiān)管嚴(yán)格。對于眾多初創(chuàng)企業(yè)來說，如何提高研發(fā)和生產(chǎn)效率，加速新產(chǎn)品的上市速度？建立完善的細(xì)胞與基因治療服務(wù)平臺生態(tài)，成為推動細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵。
2023年7月，京津冀地區(qū)最大的細(xì)胞和基因治療生產(chǎn)設(shè)施——希濟(jì)生物細(xì)胞和基因治療CDMO（合同研發(fā)生產(chǎn)組織）GMP（生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）生產(chǎn)廠房在大興落地，填補(bǔ)了我國北方地區(qū)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)鏈的空白。同年，基于此建立的希濟(jì)生物一站式CDMO創(chuàng)新平臺獲得市科委、中關(guān)村管委會提供的共性技術(shù)平臺方向的資金支持。
對初創(chuàng)型企業(yè)而言，企業(yè)不需要花大價(jià)錢自建廠房，委托該平臺即可進(jìn)行藥品研發(fā)、注冊和商業(yè)化生產(chǎn)。平臺生產(chǎn)負(fù)責(zé)人趙亮提到，不久前，北京一家干細(xì)胞藥企在藥物研發(fā)過程中需要研制一款慢病毒載體。如果從頭攻克相關(guān)技術(shù)，建立實(shí)驗(yàn)室和廠房，至少需要耗費(fèi)一年時間，投入5000萬元以上購買硬件設(shè)備。而在該平臺的幫助下，只用了三個月，投入幾百萬元，藥企需要的慢病毒載體就完成了交付。在希濟(jì)生物的助力下，一批批創(chuàng)新藥以更低成本、更快速度進(jìn)入臨床、推向市場。趙亮介紹，該平臺已經(jīng)服務(wù)了50家次細(xì)胞與基因治療企業(yè)，目前平臺接到的訂單已經(jīng)排到了2025年。
搶占未來健康新賽道
近幾個月來，大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地接連傳出好消息。北京基因啟明生物科技有限公司研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品GKL-006注射液，用于原發(fā)性肝細(xì)胞癌患者根治性切除術(shù)后預(yù)防高危復(fù)發(fā)的臨床試驗(yàn)申請，正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心批準(zhǔn)，成為全球首款獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的自體iNKT（恒定自然殺傷T細(xì)胞）細(xì)胞治療產(chǎn)品，為全球肝癌及其他實(shí)體瘤患者帶來治療新希望。
不久前，國際醫(yī)藥巨頭艾伯維宣布了一項(xiàng)與北京企業(yè)明濟(jì)生物的合作協(xié)議。艾伯維將獲得明濟(jì)生物FG-M701抗體在全球進(jìn)行開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化的獨(dú)家許可權(quán)，后者將獲得1.5億美元的首付款和近期里程碑付款，并有資格獲得后續(xù)高達(dá)15.6億美元的臨床開發(fā)、監(jiān)管注冊和商業(yè)化里程碑付款，以及可觀的特許權(quán)使用費(fèi)。
北京藝妙、明濟(jì)生物、希濟(jì)生物是北京搶先布局細(xì)胞與基因治療等前沿賽道的縮影。大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地相關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，基地緊跟北京市高質(zhì)量發(fā)展的步伐，搶占未來健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展先機(jī)，目前已擁有全國最大的外泌體GMP CDMO平臺、北方最大的細(xì)胞和基因治療CDMO平臺、北方最大的AAV病毒載體基因藥物平臺、北京最大的核酸藥物共性技術(shù)平臺，為自主研發(fā)細(xì)胞和基因治療藥物的產(chǎn)業(yè)化、商業(yè)化打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。在“疫苗、中藥、創(chuàng)新器械”三大支柱產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)上，大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地正加速培育細(xì)胞和基因治療、核酸藥物、醫(yī)美、合成生物制造、創(chuàng)新動物藥五大未來健康新賽道。
