細胞與基因治療是全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的新賽道，為推動基因治療與細胞治療協(xié)同發(fā)展，加快打造生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新“核爆點”和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“集聚區(qū)”，上海市科委、市經(jīng)信委、市衛(wèi)健委聯(lián)合制定的《上海市促進基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023—2025年）》（以下簡稱《行動方案》）發(fā)布。這是繼去年發(fā)布《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022—2024年）》后，系統(tǒng)謀劃未來3年促進基因治療的政策舉措。
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《行動方案》設立的目標包括：到2025年，上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力進一步增強，臨床研究和轉(zhuǎn)化應用能力進一步提升，創(chuàng)新體系進一步完善，產(chǎn)業(yè)生態(tài)進一步優(yōu)化；建設5個以上基因治療及相關(guān)領域臨床醫(yī)學研究中心和示范性研究型病房；引進、培育15家以上基因治療產(chǎn)業(yè)領軍和骨干企業(yè)；1—2個創(chuàng)新產(chǎn)品申請上市。
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為了促進這個領域的科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展，《行動方案》提出12項重大任務和8項保障措施，旨在增強創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級。
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基因編輯工具、遞送載體等是基因治療產(chǎn)品研發(fā)的底層技術(shù)，《行動方案》提出設立“上海市基因治療科技創(chuàng)新重大專項”、建設上海市前沿生物技術(shù)研究院，加強基礎研究和技術(shù)攻關(guān)，同時探索實踐人工智能賦能、臨床準備隊列等新研究范式。
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基因治療產(chǎn)品技術(shù)創(chuàng)新性強、前期投入大，《行動方案》提出加強專業(yè)孵化器和創(chuàng)新平臺建設，培育一批高質(zhì)量專業(yè)孵化器，建立符合生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）的基因治療及相關(guān)領域工程化功能平臺服務體系，加速概念驗證、產(chǎn)品檢測和中試放大，縮短研發(fā)、臨床與生產(chǎn)周期。
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作為一種直接操作基因的顛覆性技術(shù)，基因治療對臨床研究設施、研究能力和倫理審查機制提出了新要求。《行動方案》要求：探索建設基因治療特色研究型醫(yī)院和示范性研究型病房，促進基因治療藥物臨床試驗和產(chǎn)品開發(fā)；加大對本市醫(yī)療機構(gòu)承擔新藥臨床試驗和研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）等項目的支持力度，按照每人5萬元標準擇優(yōu)給予醫(yī)療機構(gòu)資助；研究制訂倫理快速審查等工作規(guī)則和標準，建立市級醫(yī)院倫理審查結(jié)果互認機制。
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《行動方案》將給企業(yè)帶來“真金白銀”。對已在國內(nèi)開展臨床試驗，由本市注冊企業(yè)獲得上市許可并在本市生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，給予最高3000萬元的資金支持；對引入股權(quán)融資5000萬元以上的基因治療企業(yè)，按照實際獲得股權(quán)融資額給予不超過2%的資助。
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人才是新興產(chǎn)業(yè)的重要支撐。《行動方案》提出，試點設置工程碩博士培養(yǎng)項目，探索駐企培養(yǎng)工程碩博士新模式；鼓勵基因治療領域企事業(yè)單位設立博士后科研工作站，或入駐博士后創(chuàng)新實踐基地；依托基因治療領域相關(guān)產(chǎn)業(yè)平臺，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊伍建設。
